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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

从四十七个开始******

　　——在中新社成立会上的讲话

　　廖承志

　　今天中国新闻社基本上是组成了。现在你们有47个人，这在开头已经不算太少了。新华社起家的时候才五个人嘛！

　　中国新闻社的任务是什么？为什么要建立这个社呢？

　　我们在国外有1200多万华侨。他们过去是帝国主义压迫、剥削的对象。现在帝国主义害怕他们，因为祖国强大了。华侨过去对中国革命作过巨大的贡献，新中国成立后，他们仍要为巩固人民民主专政继续做出新的贡献。但是，现在反动派对华侨广播的电台，根据已经知道的就有八、九个之多，华侨受到反动宣传，受到威胁利诱和被分化。他们远离祖国，对祖国情况不了解，而且祖国的某些事情和他们还有一点小矛盾，比如土改。大的方面是不矛盾的，土改后提高农村购买力，对工商业，对华侨都有好处。但小的矛盾是会发生的，不可避免的。美帝就利用这些小矛盾来大肆渲染，想以此来争取华侨。所以我们应广泛地团结他们，打破华侨中间的地域和政治宗派，打破一切关门主义。只要是爱国的华侨，不管他们过去做过些什么对不起人民的事，只要现在不做了，都应该团结起来。

　　如果有人在华侨当中提出过左的口号，把进步的和中间落后的隔离开来，这就是“左”倾机会主义，冒险主义。这样就有失败的危险，美蒋就会利用这种矛盾，各个击破。

　　我们要建设新中国，争取国际友人的支持是一个很重要的问题，而华侨工作应该是争取国际友人的一个环节，这是不能违反的原则。这项工作，首先是组成华侨爱国统一战线，团结华侨大多数。因此，中国新闻社的任务是重大的。

　　目前国外华侨报纸的情况大体是这样的：

　　有一类报纸数量不少，但销路却是最少的，那就是特务报，它们是我们的敌人。

　　另一类报纸，可能有些编辑过去是亲国民党的，但是现在祖国解放了，他们本身受帝国主义压迫，如果投靠台湾，对他们也没有什么好处，这些人是可以争取的。因此，如果现在还有些中间偏右的，其中定有原因：一是过去我们跟他们的关系搞得不好；二是政治上糊涂；三是脚踏两条船。对这些落后报纸，我们不能谩骂，不要有清高思想，不愿写稿给他们登，好像他们登了，自己就受了“奇耻大辱”。我们应该给这些报纸写稿，他们能说新中国好，当然好；如果不说好的，只要不骂也好；如果不说好的，但能骂蒋也好。中新社要有这样的灵活性。

　　较进步的报纸，应该更好地阐明爱国立场，更群众化一些。要做到这一点就得解决两个问题：第一，要使报纸能够办下去。但是现在有的人只求痛快，不顾政治后果，这是不对的。应该做到既能坚持立场，又能使报纸生存下去，否则是没有好处的。第二，有些朋友很天真，不懂得事件、地点、条件的不同，不知道不根据具体情况照搬国内的一套是常常要犯错误的，如报道“三反”、“五反”等。他们不知道这样做了，有时恰恰对敌人有利。他们不知道中国是新民主主义国家，和国外的情况不同。中国已搞土改、合作社、集体农庄等，但如在国外也想这样搞，那就是教条主义。

　　帝国主义所以对华侨不敢下手，一是因为祖国的强大，二是华侨人多，在经济方面也形成一种势力，因此，他们不敢轻视。要保证华侨不受压迫，唯一的办法是依靠华侨自己的团结，很广泛的团结。而要做到进步分子和中间落后分子以及国际友人之间的广泛团结，这主要靠报纸。报纸是喉舌，是思想的领导者。因此，进步的华侨报纸应具备以下两点：一、立场坚定，拥护中华人民共和国；二、便于生根。只讲原则性，而不灵活运用原则，容易使报纸办不下去。但如果一味讲灵活，也会放弃基本立场。

　　华侨报纸首先要克服一个最大的倾向，是照搬国内报纸的做法。应该确立侨报的新闻作风：一要群众化，不是单给先进分子看，而是给几十万、几百万群众看的；二要报道祖国。帝国主义的新闻方针是企图封锁新中国的真相的对外传播，因此，侨报要报道祖国，在三两年内全部侨报都登祖国的消息。

　　我们的消息应该是：明确、确实、不“客里空”。毛主席反对资产阶级那种耸人听闻的作风。要可靠、真理、真实，知之为知之，不知为不知，尽管因此有时时效会慢一点也不要紧，这是争取读者的信任，应当稳稳当当地做。

　　报道祖国的消息要讲究写法，便于侨报登载，不致妨碍其生存。因此，新闻应该保证做到：首先，调子要低一些，不光进步报能登，应使中间报、甚至落后报都能登。否则就不用办中国新闻社，有新华社就够了。其次，应和新华社有所分工。新华社讲过的我们固然可以讲；新华社不准备讲或少讲、而应该向国外大讲的，如侨乡新闻，这些就要中国新闻社来发布。报道方式要具体生动。生动不是庸俗，而是有高度思想性的。再次，不要以为是对华侨说的就可以乱说；不能随便报道国内的事情，只能讲已讲过的，而加以生动的补充说明。我们只报道国内消息，不搞国际新闻。中新社的业务范围大致是这样。

　　根据以上方针，中国新闻社首先要解决消息的形式问题。新华社已树立了很高的威信，华侨多数收听它的新闻广播。因此，中新社稿件面对的困难是：如果只稍为更改几个尖锐字眼，如“斗争”改为“奋斗”，“坚决”两字一概删掉，那是不够的。因为这样，人家就宁愿收听、录载新华社的。另一方面，报道国内消息，要如何使华侨看了不会感到它一点生气也没有。要做的有分量，就应掌握华侨的特点，了解其困难，报道要有特色。有一个时期，新华社为了能在有限的时间内传播更多的内容，把一些稿件压缩，但听众听了就提出意见说：一压把骨头和肉都压掉了，我们宁可多花一点时间听详细的。所以一定要使人家感到适用，而且有分量。这是否把现在的要求提高了呢？是的，要办就得提高，不提高就不办。我们的稿件每个字都要有它的目的性。这任务是艰巨的，是一件新任务，对新华社老干部来说也是这样。固然，在解放战争时期，新华社的稿件也曾经要求照顾国民党统治区，但是那毕竟还是国内，现在我们的报道是对国外的，我们要做的是彻底粉碎美蒋阴谋。因此，首先应使华侨对中国新闻社有好感。所以，如果把中国新闻社的稿件简单化，那是完全错误的。处理中国新闻社的稿件，首先要了解华侨的特点和侨务政策，还要熟悉新闻业务。这样才能把稿件加工好。因此，要做一个中国新闻社记者是不容易的。第一，要熟悉国内政策；第二，要熟悉侨务政策；第三，要了解华侨侨居地各种情况，包括那里的革命斗争。这样，在报道时才不会和当地情况有所抵触。我们报道国内的消息，必须加上这三条才能通过。否则，消息会有片面性。因此，写消息不能用“随笔一挥”或“倚马万言”的态度。“倚马万言”是要不得的，他只能是废话连篇，那是凭兴趣，不是向人民负责的态度。我们的稿件要每个字斟酌。这就得靠我们的事前准备。

　　过去，我当新华社社长时，毛主席每天都打电话来问，如：某某地方加了一个标点是什么意思？某某地方多了一个标点把意思割裂了……等。每个字，每个标点符号，他都注意。因此在处理稿件问题上应建立一个制度——事前请示、事后报告，层层负责。要确立这个纪律。没有纪律的新闻社，它将会替敌人服务。新华社就是严格执行这种纪律的。有了严格的政治立场和政策思想，有了严格的纪律制度，才能有所成就。不要以为中国新闻社是民间私营的、就可以随便一些，不必严格。国外华侨，只要你是从新中国发出去的消息，就认为是国家的呢！

　　毛主席说过：胆大心粗和胆小心细的人都不能做新闻记者。应该要胆大心细。想做到这一点，当然还需要提高思想认识和加强理论学习。

　　今天，中国新闻社成立了，算是母鸡下了蛋。但是这个蛋，孵出来的将是鸡还是鸭，要靠大家的努力来决定。

　　大家只要肯虚心、抓紧，不放松，就可以把工作做好。此外，应研究如何和广东、福建侨乡建立联系；研究侨报动态及其存在的一切问题。这些，明天起就得做。这样才能把工作搞好。说不定现在每天发5000字，很快就能发8000字。这需要我们加强学习，互相团结，开展批评和自我批评。这是毛泽东时代的新闻工作作风。

　　这个担子是重的。新开始做这项工作的同志要加紧学习，提高自己，以便能逐步挑起重一些的担子；老的同志，更应挑起这副担子，大家要咬紧牙根来搞好这件工作。

　　(历史资料)

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）